Lek na stwardnienie zanikowe boczne? Polscy naukowcy są o kr

Metody leczenia, nowe leki, leczenie niekonwencjonalne, lekarze, ośrodki zdrowia.
agnieszka5111
Posty: 5
Rejestracja: 11 mar 2012, 18:13
Lokalizacja: podlaskie

Lek na stwardnienie zanikowe boczne? Polscy naukowcy są o kr

Post autor: agnieszka5111 » 29 paź 2014, 20:18

Lek na stwardnienie zanikowe boczne? Polscy naukowcy są o krok

Chorzy na nieuleczalną, śmiertelną chorobę - stwardnienie zanikowe boczne - wreszcie zyskali nadzieję na terapię. I to dzięki polskim naukowcom. Tę samą metodę planują wykorzystać także w leczeniu stwardnienia rozsianego.
Ta choroba - zwana w skrócie SLA (od łacińskich słów sclerosis lateralis amyotrophica) - polega na porażeniu neuronów ruchowych. Prowadzi do stopniowego upośledzania kolejnych mięśni ciała. Od postawienia diagnozy do momentu, gdy paraliż obejmie mięśnie oddechowe i doprowadzi do śmierci chorego, mija średnio od trzech do pięciu lat (fizyk Stephen Hawking żyje z tą diagnozą znacznie dłużej, ale lekarze nie bardzo rozumieją, dlaczego).

Do tej pory na świecie przetestowano blisko 150 substancji potencjalnie leczniczych w przypadku SLA. Spośród nich badania kliniczne pozytywnie przeszła zaledwie jedna: Rilutek (riluzol). Przedłuża on życie chorym na SLA średnio o zaledwie trzy miesiące. Nic innego lekarze nie mogą pacjentom zaoferować. Nie ma co się więc dziwić, że informacja o nowej - i to opracowanej w Polsce - terapii na stwardnienie zanikowe boczne wzbudziła spore zainteresowanie.

Jej wstępne wyniki zostały zaprezentowane w ostatni piątek na międzynarodowej konferencji w Olsztynie.

Czas odwagi

Atmosferę sympozjum podgrzał jeszcze prof. Wojciech Maksymowicz, neurochirurg, dziekan Wydziału Nauk Medycznych Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego. To on był inicjatorem i kierownikiem badań nad nową terapią SLA. Do współpracy zaprosił prof. Adama Czaplińskiego z Neurozentrum Bellevue w Zurychu w Szwajcarii. Olsztyńską konferencję rozpoczął od prezentacji zwiastuna filmu "Bogowie" o prof. Zbigniewie Relidze.

- To prof. Religa, w czasach, kiedy był ministrem zdrowia, sfinansował mi wyjazd do USA, gdzie zapoznałem się z nowoczesnymi badaniami. Postanowiłem w Olsztynie zorganizować laboratorium na wzór amerykańskiego - opowiadał w przerwie obrad prof. Maksymowicz. - A jako neurochirurg powiedziałem: jesteśmy tak blisko znalezienia leku, że nie mamy co czekać i robić badań na zwierzętach. Chorzy czekają na coś konkretnego. Dlatego też na początku sympozjum pokazałem prof. Religę. On swego czasu miał odwagę, by przeprowadzić pierwszą transplantację serca w Polsce. Tak samo my teraz nie możemy nie reagować.

Jesteśmy tak blisko znalezienia leku, że nie mamy co czekać i robić badań na zwierzętach


Terapia, którą prof. Maksymowicz postanowił rozwinąć w swoim laboratorium, polega na przeszczepie komórek mezenchymalnych. Pod tą nazwą kryje się grupa komórek macierzystych ze szpiku kostnego. - To są własne komórki pacjenta, które pobieramy od niego i namnażamy potem w laboratorium - wyjaśnia prof. Czapliński. - To rozwiązuje jednocześnie dwa problemy. Pierwszy - etyczny, gdyż nie są to komórki embrionalne czy płodowe. A drugi to problem przyjęcia przeszczepu, ponieważ jako komórki własne nie są odrzucane przez organizm pacjenta.

- Komórki mezenchymalne przeszczepiliśmy ponad 30 chorym - mówi prof. Maksymowicz. U ponad połowy pacjentów nie zakończył się jeszcze półroczny okres badań. Dlatego prof. Czapliński przedstawił wyniki badań pierwszych 11 pacjentów z SLA.

Stan chorych na SLA się stabilizuje

Po zakwalifikowaniu chorych do testów przez pół roku obserwowano postępy w ich chorobie. Stosowano 48-punktową międzynarodową skalę. Przez sześć miesięcy przed podaniem komórek macierzystych stan pacjentów pogorszył się średnio o 2,55 pkt. Następnie pobrano ich komórki mezenchymalne ze szpiku kostnego i podano je do kanału kręgowego. Chorych obserwowano przez kolejne pół roku, nadal notując punktowy postęp choroby.

Szczegółowa analiza danych pokazała, że pacjenci dzielili się na dwie grupy, wyraźnie różniące się reakcją na terapię. Na czterech spośród 11 pacjentów podanie komórek mezenchymalnych w ogóle nie podziałało. Przed terapią choroba postępowała u nich w tempie 2,63 pkt na pół roku, a w trakcie terapii - 2,13 pkt. Pozostałych siedmiu pacjentów zareagowało pozytywnie. Przed podaniem komórek macierzystych SLA pogarszało się u nich w tempie 2,5 pkt na pół roku, po podaniu - w tempie 1,36 pkt. U jednego z pacjentów postęp choroby spadł nawet z 3 pkt na sześć miesięcy do 0,5 pkt. Co najważniejsze, w grupie reagującej na terapię stan chorych przez co najmniej pierwsze cztery miesiące po zaaplikowaniu komórek mezenchymalnych całkowicie się stabilizował!

- Może to oznaczać, że te komórki po podaniu wywierają wpływ na układ odpornościowy - mówi prof. Czapliński. - Obumierające neurony u chorych znajdują się w toksycznym środowisku. Tych obumierających neuronów odtworzyć się raczej nie uda, ale przeszczepione komórki być może to szkodliwe dla neuronów otoczenie oczyszczają, detoksyfikują. Komórki macierzyste przeżywają zapewne tylko trzy czy cztery tygodnie, ale wydzielają czynniki powodujące, że efekt kliniczny jest znacznie dłuższy i trwa np. przez pół roku. Jeśli to prawda, to tym pacjentom, którzy zareagowali na terapię, warto byłoby podać komórki raz jeszcze, np. po upływie sześciu miesięcy od pierwszej transplantacji.

Ważne jest też odkrycie, czym różnią się chorzy, którym terapia komórkami mezenchymalnymi pomogła, od tych niereagujących na leczenie. Wiadomo, że grupy są podobne pod względem wieku, płci i zaawansowania choroby. - Musimy sprawdzić jeszcze, co działo się w krwi chorych, w ich układzie odpornościowym. Chcielibyśmy, oczywiście, jeszcze przed podaniem komórek być w stanie zidentyfikować tych pacjentów, którzy zareagują pozytywnie na terapię - mówi prof. Czapliński.

- Uważam, że te badania są naprawdę ważne - komentował dla "Wyborczej" prof. Alexander Storch, neurolog i badacz komórek macierzystych z Politechniki Drezdeńskiej w Niemczech, który przysłuchiwał się wykładowi prof. Czaplińskiego. - Dane są wysokiej jakości. Ale na obecnym etapie nie sądzę, by można to uznać za ostateczne rozwiązanie terapii stwardnienia zanikowego bocznego. Potrzebujemy klinicznej kontynuacji tych badań.

Właściwie i prof. Czapliński, i prof. Maksymowicz zgadzają się z tą opinią. Na razie nie mają jednak wystarczających środków, by swoje badania rozszerzyć na setki osób - i to najlepiej z zastosowaniem tzw. grupy placebo, czyli pacjentów przyjmujących substancję nieleczniczą. Dopiero tak duża próba przyniosłaby definitywną odpowiedź, którym chorym na SLA - i do jakiego stopnia - pomaga terapia komórkami mezenchymalnymi.

Na razie nie ma jednak wystarczających środków, by badania rozszerzyć na setki osób


Nadzieja dla chorych na SM

Podczas sympozjum w Olsztynie wyszło na jaw, że te komórki mają też potencjał w leczeniu innych chorób. Opowiadała o tym dr Mariola Matysiak z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Wraz z prof. Krzysztofem Selmajem od dłuższego czasu bada ona wpływ komórek mezenchymalnych na myszy chore na odpowiednik stwardnienia rozsianego (SM). - Myszy zdecydowanie zdrowiały. Sparaliżowane gryzonie zaczynały chodzić i dalej już nie chorowały - opowiadała "Wyborczej" dr Matysiak. - Tam jednocześnie miało miejsce kilka procesów. Komórki mezenchymalne działały immunosupresyjnie, czyli podobnie do leków już stosowanych w stwardnieniu rozsianym. Ale poza tym mają też potencjał naprawczy. Wydzielają z siebie substancje, które mogą stymulować własne komórki nerwowe do regeneracji.

Kilka miesięcy temu prof. Selmaj i dr Matysiak rozpoczęli badania na ludziach. Zwrócili się o wsparcie do Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie. W Łodzi przeprowadza się kwalifikację chorych i obserwację po zastosowaniu terapii. Zespół prof. Maksymowicza i prof. Czaplińskiego zajął się pobieraniem, selekcją i podawaniem mezenchymalnych komórek macierzystych. Sama ich hodowla odbywa się, podobnie jak w przypadku chorych na SLA, w laboratorium prowadzonym przez prof. Joannę Wojtkiewicz.

Dotychczas komórki mezenchymalne podano czterem chorym na stwardnienie rozsiane. - Nie obserwujemy żadnych skutków ubocznych procedury - relacjonuje dr Matysiak. - Natomiast liczba chorych jest zbyt mała, a okres obserwacji zbyt krótki, by w tym momencie mówić o rokowaniu w chorobie. Na ten temat będę mogła się wypowiedzieć dopiero w przyszłym roku, gdy będziemy mieli co najmniej dziesięciu pacjentów obserwowanych chociaż przez pół roku. Biorąc pod uwagę potencjał mezenchymalnych komórek macierzystych, myślę, że dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym wyniki mogą być obiecujące.

Odpowiedz
  • Podobne tematy
    Odpowiedzi
    Odsłony
    Ostatni post